2022年的國家醫保談判即將進入倒計時。自6月29日，國家醫保局發布2022年國家醫保目錄調整工作方案以來，目錄調整已持續了近5個月時間。根據醫保局此前發布的公告，490個申報藥品中有343個通過形式審查，而后又經歷專家評審環節，現在，談判前的測算正在緊鑼密鼓地進行當中。最終哪些產品將納入目錄，以何種價格納入？只待最后談判揭曉。

過去4年的醫保談判，已累計將250余種藥品納入醫保，價格平均降幅超過50%，大大提高了相關藥物可及性，減輕了患者用藥負擔。

隨著醫保目錄動態調整的持續開展，相關流程和規則也在不斷優化。從企業申報、形式審查、專家評審、價格測算到現場談判，一整套流程經過多輪實踐的檢驗，已經越來越趨于穩定，各個環節的工作組織和技術細節也在年復一年的打磨中日臻完善。而在醫保目錄調整規則持續優化的同時，等待納入目錄的創新藥也呈現出一些新特點。

新藥“新”在何處

首先是“新”上市。許多早年上市、臨床價值突出的藥品都已成功納入目錄，近幾年每年一度的目錄調整，給新上市的藥品提供了更多的準入機會。

中國藥學會和中國醫療保險研究會發布的《醫保藥品管理改革進展與成效藍皮書》顯示，近幾年，創新藥從上市到納入醫保的時間大大縮短，2017年新藥從上市到進入醫保需要4年至9年不等，2019年縮短至1年至8年，2020年進一步壓縮至0.5年至5年。到了2021年，醫保目錄新增的67個藥物中，更是有27個實現了“當年上市當年入�！�。

另一個“新”特點則是藥品本身的突破性創新。我國自主創新研發實力的增強催生了許多本土的創新藥品，隨著中國市場蓬勃發展，跨國企業也愈加積極地將全球管線中優質的產品引入中國。

近年來，申請納入醫保目錄的藥品中不乏具有突破性創新的身影，以腫瘤領域為例，有全新靶點藥物，如降低腫瘤抗凋亡能力的BCL-2抑制劑；有新的靶向分子設計，如ADC藥物；也有新的免疫細胞療法，如CAR-T療法。

創新藥物的涌現和快速申請進入醫保，一方面為患者提供了更多救命救急的治療方案，另一方面也對醫保部門科學評估藥品價值提出了更高的要求。

特別是許多突破性創新的藥品，可能與原有治療用藥機制完全不同，甚至是某個領域First in Class的治療手段，對缺少用藥經驗的專家來說，可能難以明確判斷該藥品給患者帶來的獲益。

藥物經濟學測算面臨新課題

據藥物經濟學專業人士介紹，藥物經濟學測算的核心思路是進行成本-獲益的比較，通過比較申報藥品和參照藥品帶來的治療成本的差距與二者給患者帶來健康獲益的差距，來量化申報藥品相比參照藥品的價值增量。簡言之，每帶來一單位的健康獲益，申報藥品帶來的成本增量越少，則從“性價比”的角度來說，申報藥品的價值越高。

藥經測算的核心思路是相對直接的，但如何通過科學的方法量化藥品帶來的治療成本和患者獲益，則是細致而復雜的學問。在模型中，每一個參數的變化，都可能引起最終結果的變化，因此參數選擇的科學性，是藥物經濟學模型搭建的一個重要步驟。

以模型中用法用量的設置為例，這是每個模型都會涉及的設置，且因為用法用量可同時影響藥品帶來的成本和產生的療效，是一個很容易對結果產生重大影響的設置。然而，現在很多新藥的用藥特性，開始給這一重要設置提出了新的挑戰。

從方法學上說，藥品的用法用量處理應當依據國家藥監部門批準的相關文件，也即藥品的說明書。然而，隨著個體化診療的理念在部分領域，特別是腫瘤領域的推廣，許多腫瘤藥品的用藥模式也日益細化，跟不同藥品聯用、根據患者身體狀況不同（如體重、年齡、不良反應等）都在說明書中對應不同的用藥劑量。

據了解，在藥物經濟學技術層面，校正藥品用量可以引入“用藥強度”的參數，在技術上易于操作，難點主要著落在“用藥強度”的取值。說明書中的數據往往不能完全支持這一數值的選取，那么，是否有其他證據能夠支撐專家明確最終用法用量，以及這些證據的等級是否足夠權威，都會影響藥經專家的測算。

相關專業人士介紹，相比之下，臨床試驗的數據，特別是已發表的臨床試驗數據，證據等級較高，也較容易獲取到與用法用量相關聯的療效數據。真實世界證據盡管在國內和國際都備受關注，但如何論證數據的科學性、代表性，以及如何適宜地應用在模型中，在技術規范上還有諸多需要完善之處。

從這一角度看，以用法用量為代表的許多與證據數量和質量相關的問題，不僅僅是擺在藥經測算專家面前的挑戰，也是擺在提交申報材料的企業面前的課題。在申請納入醫保目錄前，甚至藥品上市前就開始收集和整理相關證據，并以高質量的形式呈現給專家，或許也將成為未來藥企幫助評審專家實現科學測算、爭取合理價格的必修課。

申請納入醫保的藥品越來越“新”，固然為醫保方科學評估藥品價值帶來了挑戰，但隨著評審流程和方法與時俱進、不斷完善，對患者群體而言則意味著新機遇的產生：最新上市、更能滿足臨床需求的創新藥品進入醫保目錄，為廣大患者帶來更多挽救生命、改善生活質量的用藥選擇。